由异常β-球蛋白引起的疾病(如β-地中海贫血和镰刀型红细胞贫血病)是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用(利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体)的报告,是人们所期盼的事件。在基因转移之后2年多,该患者(一个成年男子)21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、
2009年,利用基因疗法治疗一些罕见疾病给人们带来诸多惊喜。 X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑病,患者通常为6~8岁的男童,他们一般在青春期前就会殒命。法国研究人员2009年11月公布研究成果称,他们向2名肾上腺脑自质营养不良患者的造血细胞中引人一种“治疗”基因,使患者病情在2年时间里没有进一步恶化。这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病。
基因疗法仍处于试验或草创阶段,充满着挑战。近些年来,基因疗法有一些初步成功的经验,但更多的是在总结经验和教训,因此这是一个喜忧参半的全新领域。但无论是成功的经验还是失败的教训对人类的健康和疾病治疗都是有利的。
作者: 期刊:《百科知识》 2007年第01X期
美国一项最新研究袁明,向艾滋病病毒感染者体内特定免疫细胞注入一种经过基因改良的艾滋病病毒,似乎可以阻挠艾滋病病毒复制。研究人员对5名艾滋病病毒感染者实施了这种基因疗法。接受治疗后,感染者体内艾滋病病毒数量保持不变或有所下降。同时,其中4名感染者的T细胞数量保持不变或有所升高。T细胞是一种免疫细胞,可对抗艾滋病病毒。
多年来,基因疗法尽管取得了一系列进展,但是真正临床突破的成果还没有出现。不过,现在基因疗法在一些罕见的单基因遗传病上有了进展,产生了一定的疗效。
2017年,科学家在宇宙中看到了两颗中子星在搅动时空,在实验室里不断刷新量子计算的纪录,在一个小女孩身上探索出基因疗法的新希望……这些科学进步不仅会造福全世界,也将会在科学史上留下不可磨灭的印记。
基因疗法是通过对病人异常的致病基因进行剪接,然后用正常的基因修补致病基因,达到治愈疾病的目的。如果仅从基因疗法的方法上来区分,可以把今天的试验性基因疗法分为第一代和第二代。第一代基因疗法是利用无害的病毒(一般是腺相关病毒)作为载体,把正常基因运载到异常基因部位,以取代或纠正异常基因。
尽管癌症是可以治疗的,但是,很多癌症却是难以治疗的。因此,探索各种有效而实用的治癌方法就成为研究人员和临床医生研究的重点,同时也成为患者关注的焦点。今天的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点,如果假以时日,相信基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。
新基因疗法或可延年益寿 据美国《细胞》杂志近日报道,美国德克萨斯伍德兰兹VGX Pharmaceuticals Inc.制药公司首席研究员德勒吉亚·奥克利医学博士发明一种新基因疗法,不仅可治癌症,而且有望延年益寿。
作者:韩冰(编译) 期刊:《科技创新与品牌》 2009年第02期
据美国《科学》杂志网站报道,日本富山大学的科学家合成了一个完全人造的DNA分子。他们声称,这一成果具有重大意义,将为基因疗法、纳米级计算机等高技术产业的发展带来突破。
作者:王瑞新(综述); 黄培春(审校) 期刊:《广东医科大学学报》 2010年第05期
鼻咽癌是我国南方常见的恶性肿瘤,放射治疗是首选,但效果尚不理想。肿瘤自杀基因疗法是一种具有很大临床应用前景的治疗策略,应用于鼻咽癌治疗的研究才刚起步,本文就自杀基因治疗鼻咽癌的研究现状做一综述。
作者:易家康(编译) 期刊:《世界科学》 2010年第04期
在历经十多年的科学探索和伦理之争后,已有数种基因疗法开始向人类临床试验推进。究竟其中的哪一种会首先亮相?从目前的脊椎到皮肤等,世界各国正在竞相开展临床植入人类胚胎干细胞生成的人体组织的研究。
去年11月5日《科学》杂志发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了两名患有破坏性脑疾病——脑白质肾上腺萎缩症(ALD)的男孩。在治疗过程中.HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD。
作者:李潇(摘译) 期刊:《中国生物化学与分子生物学报》 2005年第04期
研究者利用正常时只有在胚胎发育阶段才具活性的基因,使一组重度耳聋的豚鼠恢复听觉。研究者说,该发现可导致上百万后天性听觉丧失的人得以治疗。豚鼠与人一样,利用内耳内深部的听毛细胞来察觉声音,当声波到达听毛细胞时,听毛细胞随声波振动而投射并传导电信号至听觉中枢,听觉细胞的永久性损害见于老年、疾病、某些药疗法,甚至响声,这些都是人的后天性听觉丧失的最常见的原因。导致听力恢复的惟一生物学方法是产生新的听毛...
作者:肖承江; 胡志明; 苏焕彬; 韦佩莹 期刊:《国际内科学》 2005年第05期
目的评价股骨头内直接穿刺注射血管内皮生长因子(VEGF)治疗股骨头缺血性坏死的可行性.方法将24只体重1.5~2 kg实验用大白兔随机分成A、B、C 3组,A组为对照组;B、C组为激素性股骨头缺血性坏死模型组;制成模型后C组股骨头内注入500μgVEGF.1个月后摄X线平片观察股骨的形态、密度和骨小梁结构,光镜下观察骨的坏死和修复程度.骨陷窝数、软骨下骨血管结构、数量和直径,对3组结果作统计学分析.结果X线平片显示A组为正常骨表现;B组骨密度...
作者:窦小锋; 林梅 期刊:《临床误诊误治》 2019年第12期
作为一种新型高分子聚合物,树状高分子具有分子量和大小确定、分子间缠结少、黏度低、可运载大量功能性基团等作用,在生物医学领域拥有广泛的应用前景,特别是在肿瘤的靶向基因治疗中,树状高分子具有良好的基因转运作用。本文通过查阅、分析文献的方式,对近年国内外树状高分子载体在前列腺癌基因治疗中的研究进展进行综述。
作者:杨金娟; 谢敏豪; 黄伟平; 严翊 期刊:《中国运动医学》 2019年第09期
运动性肌腱损伤是与运动相关的肌腱损伤,包括肌腱炎和肌腱病变等慢性损伤,以及肌腱部分撕裂或完全断裂等急性损伤【1】.该损伤影响运动员的正常训练,严重者甚至提前结束职业生涯。随着体育事业的发展,积极参与体育运动的人数猛增,我国腱病的发病率逐年增加。据相关研究报道,因肌腱过度使用造成的腱病占各种职业病总和的48%,肌腱损伤占运动损伤的30%~60%【2】.肌腱损伤发病率在足球、篮球、排球、网球等球类和跑步项目中较高【3】.
在英国威尔考姆基金会和医学研究理事会的资助下,英国巴斯大学的研究人员开发出一种治疗糖尿病的新方法。他们向人体肝细胞内注入一种基因,使这些细胞转变为可产生胰岛素的细胞,从而为最终治愈糖尿病提供了希望。
科技 如果能发现抑郁的产生机制,将有助于抗抑郁药物的研发。德国的研究者设计了一个非常严格的“基因关联研究”,研究分两组:一组是诊断患有抑郁症的病人,另一组是健康的志愿者。研究者对两组进行比较,发现氨基酸转运蛋白质编码的基因SLC6A15与抑郁症相关。