摘要:2009年,利用基因疗法治疗一些罕见疾病给人们带来诸多惊喜。 X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑病,患者通常为6~8岁的男童,他们一般在青春期前就会殒命。法国研究人员2009年11月公布研究成果称,他们向2名肾上腺脑自质营养不良患者的造血细胞中引人一种“治疗”基因,使患者病情在2年时间里没有进一步恶化。这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病。
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