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基因编辑技术的风险和机遇

作者:孙怡迪; 左二伟; 杨辉 中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所; 上海200031; 中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所; 上海200031
基因编辑   编辑效率   脱靶效应   基因治疗  

摘要:人类大多数遗传病与基因突变有关,基因编辑技朮因可对特定DN段上的目标基因进行“编辑”,而被用来精确修复疾病基因,也成为治疗遗传性罕见病的理想策略;但是基因编辑技朮的脱靶效应可能引起包括癌症在内的很多种副作用,科字家正通过引人突变优化编辑工具,尝试减少甚至消灭脱靶效应。

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