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基因药物在临床治疗中的应用

作者:苑树锁 天津市东丽区东丽医院; 天津300300
基因药物   临床治疗   基因治疗药物   生物信息学分析   遗传性疾病  

摘要:基因药物是指利用基因序列数据,经生物信息学分析、高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效研究开发得到新药候选物。目前已有数百种基因药物进入临床各期实验。基因药物治疗可以说是现代医疗技术上的一次革命,相对于传统的化学合成药物的治疗。基因药物有着特有的优势:(1)高疗效和长疗效.好的载体能使治疗基因在细胞内长期稳定表达治疗蛋白,从而达到一劳永逸的效果:而传统药物代谢快,需经常服用。(2)副作用少。与传统药物的全身性作用相反.基因治疗药物的靶向性极强。可特异性地作用于某类组织及细胞上。(3)针对性强,基因治疗可以解决那些对传统药物效果不好的疾病,如各类肿瘤、遗传性疾病以免疫相关的疫病等。

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