摘要:2013年5月28日,美国Alexion Pharmaceuticals公司的子公司Alexion Pharma International公司宣布,AsfotaseAlfa作为低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia,HPP)的18岁之前表现最初体征和症状的围产期型、幼儿型、青年型HPP的患者治疗药,被美国食品与药物管理局(FDA)指定为突破性治疗药物(革新型新药)。HPP是遗传性的、致死性的、非常罕见的代谢障碍症。
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