摘要:美国FDA于2017年4月27日批准BioM arin制药公司(BioM arin Pharmaceutical Inc.)研制生产的Brineura(cerliponase alfa)用于3岁及以上儿童患者治疗迟发性婴儿型2型神经元蜡样质脂褐质沉积病(late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,CLN2),又称三肽基肽酶Ⅰ(tripeptidyl peptidase-1,TPP1)缺乏症,是Batten病(Batten disease)的一种类型。Brineura是FDA批准的首种用于此适应证的药物。
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