摘要:抗逆转录病毒疗法(ART)通过高效抑制艾滋(AIDS)患者体内Ⅰ型免疫缺陷病毒(HIV-1)的复制,获得了显著的临床效果,但由于潜伏在患者体内病毒库的存在,艾滋病仍然是不治之症.近年来,基因编辑技术发展迅速,以锌指核酸酶(ZFNs)技术、转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)技术和sgRNA(single guide RNA)引导的CRISPR/Cas9技术最为引人注目.利用这些基因手术刀,可以从多个途径预防病毒对体内正常细胞的感染,抑制或阻止其在体内的复制,例如对能被病毒感染的CD4+T细胞的两种辅受体CCR5和CXCR4基因进行突变,或者将整合到被感染的人体细胞中的前病毒DNA切除.其中CRISPR/Cas9技术以其强大的基因编辑和调控转录激活关闭的潜能,加之操作的易行和通用等特点,成为当前治疗艾滋病的最具前景的基因编辑技术.
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