首页 期刊 中华血液学 阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向治疗策略 【正文】

阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向治疗策略

作者:冯祥艳; 葛美丽; 郑以州 中国医学科学院、北京协和学院血液学研究所、血液病医院; 天津300020
阵发性睡眠性血红蛋白尿症   靶向治疗   溶血性疾病   磷脂酰肌醇   造血干细胞  

摘要:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)为一种获得性造血干细胞(HSC)磷脂酰肌醇聚糖-A类(PIG-A)基因突变所致的难治性溶血性疾病。临床上,PNH多以对症治疗为主,但其不能根治,且需长期维持治疗。

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