摘要：目的 评价新型口服铁螯合剂--地拉罗司治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性.方法 采用单组、开放试验设计,观察23例重型β-地贫铁过载患者3年随访中地拉罗司的疗效及安全性.结果 入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂,铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的地拉罗司能维持患者铁过载处于平衡状态,治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长,服药剂量的增加,≥30 mg·kg-1·d-1的地拉罗司能使患者铁过载达到负平衡状态,治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义（P＜0.01）.3年随访中未出现地拉罗司的严重不良反应事件,常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高.23例患者均能按时服药,顺利完成临床研究,无死亡病例.结论 作为一种新型的口服铁螯合剂,地拉罗司能显著改善患者铁过载状况,其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性.简便的服药方式,良好的安全性及耐受性,使地拉罗司能明显提高患者生活质量,更好地满足铁过载患者治疗需要.

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