摘要：目的探讨儿童慢性粒细胞白血病(CML)的临床特点、治疗方法及预后。方法回顾性分析2013年1月—2018年10月我院收治的47例CML患儿的临床特征、实验室检查、治疗及转归。中位随访期16(1~67)个月。结果47例CML患儿,男女比为1.6∶1,首诊中位年龄8.7(1.5~15.5)岁,慢性期45例,加速期1例,急变期1例。确诊后10例放弃治疗,37例口服伊马替尼(260~340)mg/m 2。37例中5例失访,5例行造血干细胞移植(HSCT)(4例成功,1例失败仍存活),余27例存活至今(2018年10月31日),27例中1例自行停用伊马替尼,转为加速期改用二代TKI,存活至今等待移植。3月内获得完全血液学反应(CHR)者35例,6月内获得CHR者2例,获得主要分子学反应3.0(MMR 3.0)的中位时间是12.7(6~58)个月。治疗期间无药物毒性相关性死亡。总生存率为68%(32/47),如仅考虑接受伊马替尼治疗患儿的生存率为84%(32/37)。结论CML患儿的临床表现较成人更具侵袭性;推荐剂量的伊马替尼在新诊断的CML患儿中疗效良好,短期不良反应可耐受,但可能存在长期潜在的影响,迫切需要一种长期随访系统。

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