摘要：随着临床经验的积累及化疗技术的发展,儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的治愈率已高达85%-90%。然而,部分伴随了预后不良基因的难治、复发ALL(relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia,R/R ALL)常常化疗失败,“挽救性”造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)也不能获益,复发后的长期治愈率仍然很低,成为癌症相关儿童死亡的第二大原因。近年,越来越多的肿瘤细胞特征被发现并被用作治疗靶点,衍生出各类针对治疗靶点的药物,并向临床应用转化,称为“靶向治疗”,作为靶向治疗必须满足有治疗靶点和开发出针对靶点的药物;其中不少已被二期、三期临床试验证明有效。目前,临床应用于白血病的靶向治疗可分为4类,包括免疫靶向治疗、小分子靶向药物、表观遗传学靶向治疗、第二类突变靶向治疗。本文将综述儿童ALL小分子靶向药物临床应用的研究进展。

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