摘要：亨廷顿舞蹈症是神经退行性疾病中最重要的单基因遗传病之一,其清晰的遗传学图景为该疾病的研究提供了独特优势。近年来,亨廷顿舞蹈症的机制及潜在治疗方法的研究取得了突破性进展,并且为类似疾病（例如阿尔兹海默氏症、帕金森氏症及共济失调等）的研究提供了思路。该文主要对上述进展作一简单综述。

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