摘要：CRISPR/Cas（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）/CRISPR-associated（Cas）系统是由一种短小RNA调控的对DNA修饰的基因编辑工具,是一种较锌指核酸酶（Zinc-fingers nuclease,ZFN）和转录激活因子样效应物核酸酶（Transcription activator-like（TAL）effector nucleases,TALEN）打靶更加快速、高效、精准的新型基因组编辑工具,它易于设计,且具有特异性。本文回顾了CRISPR/Cas系统的结构与功能,概述了Cas9的设计策略、影响Cas9基因编辑效率的因素、脱靶检测分析方法及其在动物基因编辑研究中的应用。基于CRISPR/Cas9已经在多种动物上成功实现了基因编辑,它有望成为建立动物模型和研究疾病防治的一种新型可行性途径。

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