摘要：旨在比较AAV-ITR基因表达微载体及其单体在小鼠不同部位的表达差异,将相同拷贝数的AAV-ITR基因表达微载体和p UC57-minivector-EGFP分别转入小鼠脑组织,另外将相同拷贝数的AAV-ITR基因表达微载体单体,AAV-ITR基因表达微载体和p UC57-minivector-EGFP转入小鼠骨骼肌中,比较不同时期组织中的残余分子数量。荧光定量PCR、显微荧光观察以及荧光平均光密度和荧光灰度值分析表明,相同拷贝数的AAV-ITR基因表达微载体单体比AAV-ITR基因表达微载体和p UC57-minivectorEGFP具有更高的转染效率,其稳定性也优于AAV-ITR基因表达微载体。结果显示,AAV-ITR基因表达微载体单体在动物体内具有高效表达安全稳定的特点,有望成为基因治疗中一种安全可靠,稳定高效的新型载体。

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