摘要：目的：探讨中剂量环磷酰胺治疗重型再生障碍性贫血患者的疗效及不良反应。方法：40例重型再生障碍性贫血患者随机分为两组,治疗组20例采用中剂量CTX 20 mg·kg^-1·d^-1连用4天,联合CSA＋雄激素治疗;对照组20例采用CSA＋雄激素治疗。结果：治疗组16例有效,总有效率80.0%;对照组10例有效,总有效率50.0%。治疗组疗效明显优于对照组,两组比较差异有显著性（P〈0.05）;环磷酰胺治疗组的轻微不良反应稍多于对照组,但治疗相关死亡率无明显差异。结论：中剂量环磷酰胺联合CSA＋雄激素治疗重型再生障碍性贫血的疗效明显优于CSA＋雄激素,且不良反应小。

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