摘要：基因治疗为许多无法用小分子药物治疗或小分子药物长期疗效不佳的神经系统疾病提供了希望.但血脑屏障的存在却使外源性基因难以进入脑内,是中枢神经系统转基因治疗的主要障碍.从最初人为地开放血脑屏障,到现在利用分子生物学方法开发出高效的新型非病毒载体,探索经血管途径转基因治疗和增强目的基因的靶向性已成为中枢神经系统疾病转基因治疗研究的热点.

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